一種鋅配體修飾的聚合物基高效基因轉染載體
基因治療通過糾正患病細胞基因缺陷或者調控細胞內特定蛋白 因子的表達,在攻克威脅人類健康的重大疾病(如癌癥,帕金森等) 方面展現出廣闊的應用前景。但核酸分子在遞送過程中非常容易被酶 降解,因此缺乏高效的基因載體材料已成為基因治療的最大障礙。本 工作通過將廉價低分子量陽離子聚合物(如,聚乙烯亞胺和聚賴氨酸 等)修飾上一種生物體內可還原的金屬配位單元,得到一種高效安全 的鋅配體修飾陽離子聚合物基核酸載體材料。 項目特色: 本項目具有制備簡單,生產成本低,基于該材料的基因載體復合 物對多種細胞系具有極高的轉染效率,且細胞毒性小,具有很強的抗血清能力。該產品對多種細胞系在轉染性能上顯著優于目前市場上商 品化主流轉染試劑。該項目技術已申請國家發明專利。
南開大學
2021-04-13