本發明公開了鳥嘌呤核苷單磷酸還原酶1作為預防或治療阿爾茨海默癥的藥物靶標的應用,所述藥物為Lumacaftor或其衍生物或含有Lumacaftor的藥物組合物。鳥嘌呤核苷單磷酸還原酶1(GMPR1)的水平在阿爾茨海默癥患者中高于健康者,是阿爾茨海默癥的治療靶點。該Lumacaftor可以抑制GMPR1的活性,進而阻止神經元死亡,治愈阿爾茨海默癥。本發明通過分子對接技術在所有已知藥物中篩選出Lumacaftor,并在阿爾茨海默癥模型小鼠中驗證了其治療效果。