該技術(shù)可利用人體自身存在的機制進行RNA的單堿基編輯，避免了任何由于表達外源效應(yīng)蛋白而引起的潛在問題。

新型基因編輯技術(shù)（魏文勝團隊）

　　LEAPER (Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing on RNA)是一類具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的新型基因編輯技術(shù)，該技術(shù)可利用人體自身存在的機制進行RNA的單堿基編輯，避免了任何由于表達外源效應(yīng)蛋白而引起的潛在問題。LEAPER技術(shù)具有高精度、易于遞送、長時效、高安全性等多種優(yōu)點，并在包括遺傳性疾病治療方面展現(xiàn)出了可觀的優(yōu)勢及潛能，成功為生命科學(xué)基礎(chǔ)研究和疾病治療提供了一種全新的工具。

LEAPER技術(shù)原理

　　近年來，以CRISPR/Cas9為代表的基因組編輯技術(shù)在生物醫(yī)學(xué)等諸多領(lǐng)域產(chǎn)生了深遠的影響，但存在的一系列問題使該技術(shù)在臨床治療應(yīng)用中遭遇瓶頸。根源之一在于當(dāng)前的基因編輯體系依賴于外源編輯酶或效應(yīng)蛋白的表達，從而造成 (1) 蛋白分子量過大使得通過病毒載體進行裝載及人體內(nèi)遞送十分困難；(2) 由蛋白過表達引起的DNA/RNA水平的脫靶效應(yīng)；(3) 由外源蛋白表達引起的機體免疫反應(yīng)及損傷；(4) 機體內(nèi)的預(yù)存抗體使外源編輯酶或效應(yīng)蛋白被中和從而導(dǎo)致基因編輯失敗等。

　　為解決上述問題，擺脫傳統(tǒng)技術(shù)依賴于外源蛋白表達的桎梏，2019年魏文勝團隊建立了具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的名為LEAPER的新型基因編輯技術(shù)。與RNAi類似，LEAPER充分利用了細胞中天然存在的機制：僅用一條RNA 就實現(xiàn)了精確高效的RNA單堿基編輯，從而避免了任何由于表達外源效應(yīng)蛋白而引起的各種潛在問題。研究人員利用LEAPER成功修復(fù)了來源于Hurler綜合征病人的缺陷細胞，為未來相關(guān)疾病的治療奠定基礎(chǔ)。此外，LEAPER還有希望衍生出多種延展型技術(shù)，為生物醫(yī)學(xué)等研究提供新型工具。